軟骨發育不全是最常見的一種先天性侏儒癥。日本京都大學日前宣布，其研究小組利用該病患者的皮膚細胞制作出誘導多功能干細胞(iPS細胞)后，使用降脂藥斯達汀能促進其分化為軟骨細胞。這一發現有望開發出治療軟骨發育不全的新方法。

　　iPS細胞是體細胞經誘導因子處理后轉化而成的干細胞，其功能與胚胎干細胞類似，能發育成多種組織和器官。

　　軟骨發育不全是一種難治之癥，基因異常導致軟骨無法發育，每2萬至4萬新生兒中就有一例患者。由于難以從患者體內采集軟骨，所以無法開展詳細調查，也沒有根本的治療藥物。

　　京都大學iPS研究所教授妻木范行率領的研究小組，利用一名新生兒和兩名成人軟骨發育不全患者的皮膚細胞制作出iPS細胞后，發現即使添加能使其分化為軟骨細胞的蛋白質，也只能得到異常的細胞，再現了軟骨發育不全的特征。

　　此后，研究小組在將iPS細胞培育成軟骨細胞的過程中，嘗試添加10多種已被報告能促進軟骨生長的藥物，結果發現降脂藥斯達汀能最有效地促使iPS細胞分化為正常的軟骨細胞。

　　患有軟骨發育不全的實驗鼠出生3天至2周后，研究小組向其腹部直接注射斯達汀，結果顯示這種實驗鼠的軟骨也能正常成長。

　　研究小組認為，軟骨發育不全是分解軟骨的蛋白質——成纖維細胞生長因子受體3過量增加導致的，而斯達汀能遏制這種蛋白質發揮作用。

　　研究小組準備在1年至2年后開展臨床試驗，確定用藥量及用藥方法。不過研究小組警告說，服用現在市場上銷售的斯達汀不僅無法取得效果，副作用的危險也很高，所以絕不要私自服用。相關論文已刊登在最新一期英國《自然》雜志上。

原標題: 一種降脂藥有望治療軟骨發育不全